Vutrisiran
Le vutrisiran est un ARN-interférent utilisé comme traitement dans l'amylose à la transthrétine avec polyneuropathie et en cours de test dans l'amylose cardiaque à la transthyrétine.
Mode d'action
Il s'agit d'un petit ARN interférent qui diminue la synthèse hépatique de la transthyrétine. En injection sous-cutanée, sa durée d'action dépasse trois mois[1].
Efficacité
Il permet une amélioration des symptômes de la polyneuropathie secondaire à une amylose à la transthyrétine, et ce, de manière équivalente au patisiran[2], indication pour laquelle il a reçu une autorisation de mise sur le marché, aux Étas-Unis, en 2022[3].
Dans l'amylose cardiaque à transthyrétine, il permet une diminution de la mortalité et une amélioration de la qualité de vie[4].
Notes et références
- ↑ Habtemariam BA, Karsten V, Attarwala H et al. Single-dose pharmacokinetics and pharmacodynamics of transthyretin targeting N-acetylgalactosamine-small interfering ribonucleic acid conjugate, vutrisiran, in healthy subjects, Clin Pharmacol Ther, 2021;109:372-382
- ↑ Adams D, Tournev IL, Taylor MS et al. Efficacy and safety of vutrisiran for patients with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: a randomized clinical trial, Amyloid, 2023;30:1-9
- ↑ Alnylam Pharmaceuticals. Prescribing information: AMVUTTRA (vutrisiran) injection, for subcutaneous use, 2022
- ↑ Fontana M, Berk JL, Gillmore JD et al. Vutrisiran in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy, N Engl J Med, 2025;392:33-44
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